Ivan Đikić nam objašnjava zašto je ovogodišnji Nobel za kemiju sjajna stvar: ‘CRISPR obećava u terapijama za tumore’
Dvije znanstvenice – Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna – samo osam godina nakon revolucionarnog otkrića CRISPR metode, dobile su Nobelovu nagradu za znanost. To je velika rijetkost uzevši u obzir da znanstvenici ponekad čekaju i tridesetak godina da budu nagrađeni za svoje otkriće. Pričamo s našim priznatim znanstvenikom i profesorom biokemije na Sveučilištu Goethe u Frankfurtu Ivanom Đikićem, a on nam objašnjava zašto je CRISPR tako važan i što nam sve, u polju medicine i znanosti, može donijeti u budućnosti.
Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna suradnjom su došle do otkrića obećavajuće metode genetskog uređivanja – CRISPR-a. Za to su ove godine dobile Nobelovu nagradu za kemiju.
To su precizne genetske škare
Razgovaramo s našim uglednim znanstvenikom, molekularni biolog i profesor biokemije na Sveučilištu Goethe u Frankfurtu Ivanom Đikićem. Za srednja.hr pojašnjava nam okolnosti otkrića dviju znanstvenica, kako CRISPR funkcionira i u čemu, zapravo, leži iznimna važnost te metode za našu budućnost. CRISPR Cas9 je, objašnjava nam naš sugovornik, sustav samoobrane bakterija od napada bakterijskih virusa, takozvanih bakteriofaga. Istovremeno, što su otkrile dvije znanstvenice, taj se obrambeni mehanizam može koristiti za vrlo precizno editiranje ljudskog genoma. CRISPR ima dvije komponente. Tu je prvo protein – enzim Cas9 koji cijepa molekulu DNA, odnosno genetski materijal. Drugi dio je molekula RNA koja se zove CRISPRa. Ona navodi Cas9 na ciljano mjesto u DNA gdje želimo napraviti promjenu – gdje ju želimo, takoreći, cijepati. Na mjesto gdje se lomi DNA regrutiraju se razni proteini koji se mogu usmjeriti da poprave određenu mutaciju ili onesposobe određeni gen.
– Posebnost ove metode je što je precizna. Moguće ju je usmjeriti savršeno precizno na određeni dio genetskog koda, cijepati ga, popraviti, mijenjati. Još jedna prednost je što se sve to može napraviti bez stvaranja štete na ostatku DNA, kaže nam profesor Đikić.
Prvotno otkriće bilo je u stanicama bakterija, nastavlja, ali su vrlo brzo shvatile da se može koristiti u ljudskim stanicama, odnosno kod sisavaca. Ključ njihovog uspjeha, što uključuje i ovu Nobelovu nagradu, naglašava naš priznati znanstvenik, bio je u suradnji. Charpentier je radila na streptokokima, bakterijama koje uzrokuju klasičnu anginu. Pronašla je CRISPR sekvence i otkrila da one služe za obranu od napada virusa. Doudna se u isto vrijeme bavila RNA interferencijom.
– Srele su se na konferenciji i dogovorile suradnju. Ta je suradnja naposljetku rezultirala otkrićem ove metode ‘genetskih škara’. Upravo su ih ta suradnja i interdisciplinarni pristup znanstvenom problemu doveli do ovako važnog otkrića, objašnjava Đikić.
Cilj je u budućnosti liječiti nasljedne bolesti
Uistinu je rijetkost da samo osam godina nakon objave otkrića uslijedi Nobelova nagrada za znanost. U slučaju Charpentier i Doudne, to se dogodilo, kaže nam professor Đikić, zbog toga što je metoda koju su zajedno otkrile zapravo toliko djelotvorna.
– Kada su je one otkrile, bila je to potpuna eksplozija u znanosti, a metoda se počela puno koristiti u istraživanjima. Stalno su, do danas, izlazili novi vrhunski znanstveni radovi koji su tu metodu usavršavali u njenoj primjeni. I ne samo u istraživanjima, već je krenula i primjena metode u brojnim kompanijama i klinici. Tako se CRISPR danas koristi na biljkama za uklanjanje šteta u poljoprivredi, nove dijagnostičke metode za testiranje COVID-19 bolesti na principima CRISPR metode su odobreni za korištenje i u brojnim drugim primjerima. Ima puno primjena gdje je ta metoda vrlo brzo ušla u realan svijet, tvrdi naš sugovornik.
CRISPR je dosta obećavajuća metoda koja se može koristiti, nastavlja, u novim tumorskim terapijama. No, to nije sve, u CRISPR se u budućnosti polažu velike nade i za liječenje nasljednjim genetskih bolesti kod ljudi.
– Ono što još nije uspjelo, a što je cilj u budućnosti je da ova metoda postane glavna u liječenju genetski nasljednih bolesti, da se počne koristiti kao genetske škare koje mogu popraviti točno onaj dio genoma koji izaziva određenu nasljednu bolest. Premda znanstvenici već znaju koji je dio genoma zaslužan za određene nedostatke i nasljedne bolesti, ova metoda još nije uspjela preći sve tehnološke barijere da se koristi kao terapija tih bolesti, i to je jedan od glavnih izazova u budućnosti, zaključio je priznati znanstvenik.